La salute delle donne si avvia a diventare un tema sempre più rilevante nell’agenda regolatoria europea. L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha infatti avviato il percorso per la definizione di una roadmap dedicata ai medicinali per la salute delle donne, attesa entro la fine del 2026.

Il progetto nasce dal workshop tenutosi ad Amsterdam il 28 e 29 settembre, che ha coinvolto oltre cento rappresentanti di autorità regolatorie, pazienti, professionisti sanitari, industria, mondo accademico, organizzazioni non governative e partner internazionali.

Il presupposto è una criticità che interessa direttamente la qualità delle evidenze alla base delle decisioni regolatorie: le donne risultano ancora sottorappresentate nella ricerca clinica rispetto alla loro presenza nella popolazione affetta da determinate patologie. Un’analisi relativa a 195 farmaci e 98 indicazioni approvati dalla Fda tra il 2015 e il 2023 ha rilevato una sottorappresentazione femminile nel 33,5% dei trial non riferiti a indicazioni sesso-specifiche. Particolarmente significativo il dato relativo agli ambiti cardiovascolare e delle malattie autoimmuni.

Per l’Ema, tuttavia, il tema non riguarda esclusivamente l’arruolamento nei clinical trial. L’intervento regolatorio dovrebbe estendersi all’intero ciclo di vita del medicinale: dalla definizione delle priorità di ricerca alla generazione delle evidenze, dalla sperimentazione clinica alla real-world evidence, sino alla valutazione regolatoria e alla comunicazione di benefici, rischi e incertezze.

Particolare attenzione è riservata alle diverse fasi della vita della donna, comprese gravidanza e allattamento. Secondo i dati richiamati nel documento, soltanto il 4% degli studi clinici condotti nell’ultimo decennio consentiva l’inclusione di donne in gravidanza. L’Ema intende, quindi, promuovere una base di evidenze più rappresentativa, anche attraverso l’utilizzo di dati epidemiologici e real-world e il rafforzamento della ricerca regolatoria.

La roadmap si articolerà in dieci priorità, tra cui il coinvolgimento di pazienti e stakeholder nella definizione dei gap di evidenza, il sostegno alla ricerca, il miglioramento dell’arruolamento e della qualità dei dati disaggregati per sesso, una maggiore inclusione di donne in gravidanza e allattamento quando scientificamente ed eticamente appropriato, nonché la produzione di evidenze lungo l’intero ciclo di vita.

Completano il quadro il rafforzamento della real-world evidence, la formazione della rete regolatoria europea, una migliore comunicazione di benefici e rischi, la cooperazione internazionale e l’introduzione di KPI per misurare nel tempo i progressi conseguiti.

Per gli operatori del settore farmaceutico, il percorso delineato dall’Ema segnala, quindi, un possibile rafforzamento dell’attenzione regolatoria alla rappresentatività delle evidenze e alle differenze di sesso e genere. La roadmap, attesa entro la fine del 2026, costituirà il passaggio decisivo per comprendere come tali principi verranno tradotti in obiettivi, tempistiche e strumenti concreti.