Con determina n. 966 del 9 luglio 2025, che sostituisce la precedente determina n. 1535 del 12 settembre 2017, AIFA ha ridefinito i criteri di valutazione per l’attribuzione dell’innovatività terapeutica e per la gestione degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, dando attuazione all’art. 1, commi 281 e segg. della legge 207/2024.

 L’innovatività di un farmaco è valutata sulla base della tecnologia di produzione del suo principio attivo, del suo meccanismo d'azione, della modalità della sua somministrazione al paziente, della sua efficacia clinica e sicurezza, dei suoi effetti sulla qualità della vita nonché delle sue implicazioni sull'organizzazione dell'assistenza sanitaria.

A tal fine, un farmaco si considera innovativo in funzione dei risultati di efficacia e sicurezza derivanti dal confronto con le alternative terapeutiche disponibili all'interno del prontuario farmaceutico nazionale prima della sua introduzione, in una definita indicazione terapeutica.

 L’attribuzione dello status di medicinale innovativo si basa su tre criteri principali:

1.     Bisogno terapeutico: determinato dalla necessità di terapie utili nel trattamento di una malattia o condizione patologica per la quale non sono disponibili opzioni terapeutiche ovvero quando quelle eventualmente disponibili presentano un profilo di efficacia/sicurezza non soddisfacente.

2.     Vantaggio terapeutico aggiunto: è determinato dal beneficio clinico e dalla sua entità, su esiti riconosciuti come clinicamente rilevanti e validati per la patologia in oggetto, dal beneficio complessivamente apportato dal farmaco in valutazione rispetto alle alternative disponibili, qualora presenti, all’interno del Prontuario Farmaceutico Nazionale prima della sua introduzione. Si basa sul confronto tra efficacia e sicurezza, tramite sperimentazioni cliniche comparative dirette o comparazioni indirette con adeguata metodologia statistica

3.     Qualità delle prove: un’elevata qualità delle prove testimonia la trasferibilità dei risultati ottenuti nel contesto della sperimentazione clinica pivotale alla pratica clinica.

Per i primi due criteri è prevista una graduazione di giudizio su 5 livelli (massimo, importante, moderato, minore e assente), mentre il terzo criterio è articolato su quattro livelli (alta, moderata, bassa e molto bassa). L’innovatività terapeutica è riconosciuta in presenza di un livello di bisogno terapeutico, di vantaggio terapeutico aggiunto e di qualità delle prove almeno “moderato”, tranne che per i farmaci orfani, per i quali è accettabile anche una qualità delle prove “bassa”.

In fase di valutazione dell’innovatività, potrà essere considerato un valore aggiunto se lo sviluppo preclinico e clinico del medicinale è stato elaborato e condotto in via prevalente in Italia.

Il riconoscimento di farmaco innovativo ha una durata massima di 36 mesi, non prorogabile, e consente l’accesso alle risorse del Fondo Farmaci Innovativi, la sospensione delle riduzioni di legge, l’inclusione nei PTR e l’esclusione dal calcolo della spesa farmaceutica per acquisti diretti e dalla determinazione della quota di mercato a carico del titolare AIC.

 Per quanto riguarda i farmaci contro i germi multiresistenti, l’Aifa non valuta l’innovatività standard per medicinali basati su principi attivi classificati come “reserve” dall’OMS o attivi contro patogeni prioritari dall’elenco Bacterial Priority Pathogens List, i quali accedono al Fondo Farmaci Innovativi fino ad un limite complessivo di 100 milioni annui e fino alla scadenza della copertura brevettuale o del periodo di protezione normativa dei dati.

 Il provvedimento è entrato in vigore il 13 luglio 2025, giorno successivo alla pubblicazione dello stesso nella Gazzetta Ufficiale.